Scheda Progetto

L'obiettivo del progetto è la creazione di una piattaforma tecnologica per lo sviluppo di molecole innovative candidate allo sviluppo clinico con potenziale terapeutico nel trattamento di malattie rare e di patologie ad elevato medical need. Il progetto è organizzato attorno al classico percorso di drug discovery ed è orientato sia a malattie rare non genetiche, come il diabete mellito di Tipo 1, o alcune patologie dolorose del sistema urinario, che a malattie genetiche rare come la fibrosi cistica, malattie da accumulo lisosomiale, sindromi con interessamento renale (alcune ciliopatie e la sindrome di Lowe) e la sindrome da deficienza immunitaria ADA-SCID. Il progetto è articolato in due Settori principali,  ciascuno dei quali è rappresentativo di diverse fasi del processo di selezione di nuovi agenti farmacologici. In particolare nel primo settore rientrano gli Obiettivi Realizzativi e le attività tipiche del processo di drug discovery (Hit Finding e Hit to Lead) sia per l'approccio target-based che per l'approccio basato sulla caratterizzazione fenotipica di specifiche patologie geniche. Il secondo settore riguarda specificatamente la fase finale di Lead Optimization che, in modo coerente e parallelo per i due approcci, porterà alla selezione dei candidati allo sviluppo per le specifiche applicazioni attraverso una sequenza di attività praticamente comuni e tipiche della fase.