Scheda Progetto

L'obiettivo del progetto è il potenziamento di piattaforme tecnologiche avanzate per lo sviluppo di terapie geniche e farmacologiche per malattie genetiche e degenerative. Tali piattaforme integrano competenze in "screening" ad alto contenuto, biologia computazionale, biologia molecolare e cellulare, genetica e clinica. L'intervento di potenziamento riguarda tre diverse componenti che sono diretta derivazione dei tre programmi di ricerca del TIGEM (Biologia Cellulare, Terapia Genica e Biologia Computazionale) e che si integrano e si potenziano reciprocamente:

A) Piattaforme per High Content Screening (HCS) su modelli cellulari per l'individuazione di target farmacologici e principi attivi, per l'individuazione di composti chimici che migliorino l'efficienza di trasduzione e la tessutospecificità di vettori virali ed anche per la caratterizzazione dell'attività biologica di composti di origine sintetica o naturale non necessariamente a carattere farmacologico.

B) Approccio di biologia computazionale sia per identificare terapie farmacologiche basate su piccole molecole che per supportare l'HCS nella scoperta di nuovi farmaci e di target farmacologici e nell'individuazione di composti attivi che ottimizzino la trasduzione di vettori virali.

C) Piattaforma per la produzione di virus adeno associati (AAV) da utilizzare sia per la terapia genica umana che a scopo di ricerca preclinical (Research Grade, AAV-RG) e validazione dei virus prodotti in modelli animali.

Punto di riferimento a livello nazionale ed internazionale per la ricerca sulle malattie genetiche il TIGEM attualmente comprende un organico di 180 persone, tra cui numerosi ricercatori italiani e stranieri che hanno ottenuto più di 700 pubblicazioni scientifiche internazionali, individuando 25 geni responsabili di malattie genetiche rare. Tre, per Andrea Ballabio a capo del Tigem i pilastri su cui si basa il centro di ricerca: "passione, professionalità e merito".

Il progetto di formazione collegato al potenziamento prevede l'obiettivo di sviluppare didattica e alta formazione, di figure professionali altamente specializzate nell'ambito della terapia genica umana e di diffondere la cultura scientifica anche attraverso accordi con Università e altri organismi di formazione. Al 31.12.2012 il TIGEM ha potuto ampliare la dotazione di strumenti esistente per le componenti indicate, e sono stati avviati i corsi di formazione dei 9 formandi selezionati.

Negli ultimi anni il TIGEM ha svolto un ruolo di primo piano nella ricerca finanziata dall'UE e ha fatto parte di tredici consorzi, sei dei quali sono stati coordinati e gestiti dal TIGEM. Inoltre grazie alla capacità del centro di attrarre finanziamenti e ricercatori anche dall'estero TIGEM rappresenta una grande opportunità di sviluppo e crescita per l'Italia e per il Sud.  

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